[От редакции] Терапия редактирования генов: безопасная доставка для пациентов
«Боль, которую я чувствовал в своем теле, была похожа на то, как будто меня ударила молния и ударил товарный поезд одновременно». Слова Виктории Грей найдут отклик у любого, кто пережил кризис серповидноклеточной анемии. В 2019 году она стала первым пациентом, которого лечили серповидноклеточную анемию с помощью новаторской терапии редактирования генов, теперь известной как Casgevy/exa-cel, которая с тех пор была одобрена для лечения серповидноклеточной анемии и β-талассемии. Ее медицинская трансформация была поразительной: «Теперь я снова могу мечтать без ограничений». За этим последовали дальнейшие успехи, в том числе редактирование Т-клеток в качестве терапии лейкемии и редактирование клеток печени для лечения транстиретинового амилоидоза или метаболических состояний.